Gdy dostaliśmy diagnozę naszej córki w 2022 roku, chorobą nie zajmował się NIKT na świecie.

DZIŚ: Kilkanaście zespołów, ponad 50 badaczy z całego świata pracuje nad 10 projektami by ostatecznie stworzyć LEK.

Edycja RNA, terapia z użyciem kwasów nukleinowych (ASO) oraz potencjalne wykorzystanie któregoś z leków leczących inne choroby (drug repursposing)

to główne rozwijane opcje terapeutyczne.

​

To wszystko dzieje się dzięki naszym działaniom i inwestycjom w uruchomienie badań. Zainwestowaliśmy już  2,5 mln PLN - środki prywatne i ze zbiórek.
Dwa współpracujące z nami zespoły dostały pierwsze w historii granty na badania nad syndromem PACS2 (w USA). Kolejne starają się o 5 innych grantów.

Jednak nasze inwestycje przyspieszają odkrycie leku o wiele LAT. Lat bezcennych dla chorych dzieci.

Pracujemy 100% pro-bono, praktycznie całość zebranych środków inwestujemy w badania.